1. Estimands（估計目標）概述

1.1 定義與作用

1.1.1 定義

• Estimand是臨床試驗中需明確提出的科學問題，即研究者希望通過數據估計的“目標量”，定義“治療效應”具體含義，確保分析結果與臨床問題一致。

• 例如，在研究某種新藥對高血壓患者降壓效果時，Estimand可定義為“在服用該藥物的高血壓患者中，治療3個月后收縮壓平均降低值”。

1.1.2 核心組成部分

• 目標人群：所有隨機分組的患者、特定亞組患者（如無基礎疾病的人群）。例如，研究某種抗癌藥物時，目標人群可為特定癌癥類型且未接受過其他抗癌治療的患者。

• 變量：關注的終點（如生存時間、癥狀緩解率、疼痛評分）。如在阿爾茨海默病臨床試驗中，變量可為患者認知功能評分變化。

• 對并發事件的處理策略：明確如何處理可能影響終點的并發事件（如患者退出試驗、使用補救藥物）。比如，在糖尿病藥物試驗中，若患者使用了其他降糖藥物，需明確該事件的處理方式。

• 摘要度量：用于量化的統計指標（如風險比、均值差、中位數差異）。例如，在比較兩種降脂藥物效果時，摘要度量可為低密度脂蛋白膽固醇水平的均值差。

1.2 示例解析

1.2.1 示例闡述

• “在診斷為中度哮喘的成人患者中，比較藥物A與安慰劑治療12周后FEV1&#